又一次實力突圍！太美智研醫藥團隊國際頂刊雙 - asiasworldcity.hk

「香港飛龍」標誌

本文内容：

近期，太美智研醫藥在罕見病藥物開發領域取得新進展，系列研究成果分別以《Challenges and Possible Strategies to Address Them in Rare Disease Drug Development: A Statistical Perspective》和《Use of Real-World Data and Real-World Evidence in Rare Disease Drug Development: A Statistical Perspective》爲題，相繼發表在臨牀藥理學專業領域頂級期刊Clinical Pharmacology & Therapeutics（《臨牀藥理學與治療學》，IF=6.3，JCR Q1，中科院1區TOP期刊）。原文鏈接：https://doi.org/10.1002/cpt.3631原文鏈接：https://doi.org/10.1002/cpt.3576兩篇論文均由太美智研醫藥董事長&首席科學官陳杰博士以及來自美國食品藥品監督管理局（FDA）、學術界和工業界的多位國際知名學者共同撰寫。文章從統計學視角出發，旨在爲全球罕見病藥物研發提供新的思路和方向。罕見病藥物開發的嚴峻挑戰根據世界衛生組織（WHO）的標準，罕見病是影響每10萬人中少於65人的健康狀況或疾病。儘管單個罕見病的患者數量有限，全球範圍內卻有超過1萬種罕見病，影響着約4億至4.75億人，其中約三分之二的患者在兒童期發病。這些疾病往往進展緩慢，醫療需求長期未得到滿足，給患者及其家庭帶來了沉重的負擔。兩篇文章指出，罕見病藥物開發面臨諸多挑戰。首先，患者數量有限，進而導致招募足夠的參與者進行隨機對照試驗（RCT）具有極大難度；其次，罕見病的複雜性和罕見性使得診斷不準確成爲常態，影響了患者入組和治療效果評估；此外，大多數罕見病的自然病史研究不足，缺乏對疾病進展和預後的全面瞭解，給藥物開發計劃的制定帶來了困難。創新應對策略統計視角下的罕見病藥物開發針對罕見病藥物開發面臨的挑戰，《Challenges and Possible Strategies to Address Them in Rare Disease Drug Development: A Statistical Perspective》一文提出了基於統計視角的創新應對策略。適應性設計成爲提高試驗效率和成功率的關鍵，通過根據中期分析結果調整試驗設計，適應性設計能夠更好地應對罕見病藥物開發中的不確定性；替代設計如單臂試驗（SAT）結合外部對照，爲那些自然病史明確且外部對照與治療組相似的罕見病提供了可行的試驗方案；同時，論文還強調了生物標誌物在罕見病藥物開發中的重要性，以及通過去中心化臨牀試驗（DCT）和數字健康技術（DHT）提高試驗可及性和效率的必要性。文章還提到，爲解決罕見病藥物開發的難題，全球主要監管機構，包括美國食品藥品監督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）、中國國家藥品監督管理局（NMPA）等，均出臺了相應的指導文件和框架。特別是FDA和NMPA，近年來發布了一系列針對罕見病藥物開發的詳細指導文件，涵蓋了從兒科罕見病、早期藥物開發、自然病史研究到加速審批等多箇關鍵環節，爲罕見病藥物研發提供了有力的政策支持。真實世界數據與證據助力罕見病藥物研發《Use of Real-World Data and Real-World Evidence in Rare Disease Drug Development: A Statistical Perspective》一文則探討了如何利用RWD和RWE來提高罕見病藥物研發效率。文章詳細討論了RWD和RWE在當前罕見病藥物開發中的實踐，例如，RWD/RWE 在試驗設計中可提供信息、作爲外部對照或形成混合對照；試驗實施時可用於患者招募與精準識別。文章還描述了一種基於目標學習（Targeted Learning, TL）的方法，用於生成罕見病藥物開發的RWE。該方法結合了因果推斷和統計理論的原則，提供了一箇從科學問題到研究設計、數據獲取、統計估計、敏感性分析和因果解釋的完整鏈條。爲了更直觀地展現RWD/RWE在罕見病藥物研發中的實際應用效果，文章還介紹了多箇使用RWD/RWE支持罕見病藥物監管決策的案例研究。研究團隊分析了每個案例中的關鍵問題和FDA的審查意見，強調申報者要遵循監管指導、使用適應性的RWD，在研究設計和分析中納入因果思維和框架。我們期待，在全球監管機構的支持下，在太美智研醫藥團隊等科研力量的努力下，在統計方法和真實世界數據等創新手段的助力下，更多罕見病藥物成功上市，爲患者帶來希望，讓罕見病患者的治癒不再“罕見”。本文來源：財經報道網

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